fbpx

List do Pierwszej Damy RP – Kacper – SMA 3

7 lutego 2018 Podniebna Drużyna SMA

List do Pierwszej Damy RP – Kacper – SMA 3

Kieruję do Pani ten list, w związku z planowanym na najbliższą środę tj. 4 października, spotkaniem z delegacją Fundacji SMA. Chciałbym Panią prosić, o możliwie najszersze wsparcie wysiłków zarządu fundacji, oraz rodzin osób chorych na SMA, w uzyskaniu dostępu do leczenia farmakologicznego w Polsce.

Jestem ojcem nastolatka cierpiącego na SMA typ III. Objawy choroby pojawiły się u Kacpra sześć lat temu nagle i niespodziewanie, stopniowo odbierając mu możliwość samodzielnego funkcjonowania. Rdzeniowy zanik mięśni to choroba neurodegeneracyjna, która postępując osłabia mięśnie całego organizmu, ograniczając lub odbierając jego naturalne funkcje. Do tej pory główną procedurą medyczną stosowaną w typie III choroby, była rehabilitacja ruchowo-oddechowa. Nie mogliśmy skutecznie leczyć naszego dziecka, a jedynie dbać o ograniczenie negatywnych skutków rozwoju SMA, z nadzieją, że kiedyś nadejdzie ten upragniony dzień – kiedy pojawi się pierwszy lek. Pierwszy skuteczny lek na rdzeniowy zanik mięśni o nazwie Spinraza, pojawił się na początku bieżącego roku, uzyskując rejestrację zarówno w USA, jak i w Unii Europejskiej. Lek ten stopniowo wchodzi do standardowego leczenia w wielu krajach świata, w tym między innymi: USA, Kanadzie, Niemczech, Francji, Austrii. W połowie sierpnia b.r. Biogen Polska złożył wniosek o wpisanie Spinrazy na listę leków refundowanych w Polsce – bez zawężania pod względem typu choroby ani wieku chorego. Wniosek podlega ocenie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, oraz jest rekomendowany przez Komisję Ekonomiczną przy Ministrze Zdrowia. Na tej podstawie Minister Zdrowia może podjąć decyzję o wpisaniu leku na listę refundacyjną.

Jestem przekonany, że objęcie przez Pierwszą Damę RP patronatu nad wspólnymi wysiłkami zmierzającymi do leczenia chorych na SMA w Polsce, przyczyniając się do lepszego zrozumienia tej problematyki – znacznie przyspieszy proces rejestracji leku.

, , , , , , , ,